Liebe GPP-Mitglieder, herzlich willkommen zum zweiten Newsletter der Gesellschaft für Pädiatrische Pneumologie!
Gemeinsam mit dem Tagungspräsidenten, Herrn Prof. Dr. Ernst Rietschel, laden wir Sie herzlich zum GPP-Kongress vom 01. bis 03. März 2012 in Köln ein und rufen Sie zum regen Einreichen von Beiträgen auf. Die Einreichungsfrist ist der 19.12.2011.
Einige Highlights vom diesjährigen ERS-Kongress in Amsterdam zu dem Thema Tuberkulose, interstitielle Lungenerkrankungen und neue Asthmatherapeutika finden sie in diesem Newsletter kurz zusammengefasst.
Wir haben uns sehr gefreut, dass unsere neue Homepage, die wir bei dem GPP-Kongress in Graz im März 2010 online gestellt haben, großen Anklang gefunden hat. In den letzten 6 Monaten wurden hier 350.000 Zugriffe von fast 40.000 unterschiedlichen Besuchern gezählt. Für Anregungen zur Verbesserung sind wir dankbar.
In diesem Jahr wurden zwei bedeutende Preise an Mitglieder der GPP vergeben, denen wir herzlich gratulieren. Frau Professor Erika von Mutius erhielt den „Daniel Bovet Award“ beim EAACI 2011 für ihre großen Verdienste im Bereich der Therapie und Prävention von Asthma. Prof. Michael Kormann erhielt den „Marizio Vignola Award“ beim ERS 2011 für seine Arbeiten zur modifizierten messenger RNA als neues therapeutisches Konzept.
Die GPP kann dank der großzügigen Spende der Deutschen Lungenstiftung und der Klosterfrau Healthcare Group auf dem GPP Kongress in Köln erneut zwei hochdotierte Forschungspreise vergeben, die in diesem Newsletter kurz vorgestellt werden. Bewerbungsfrist ist Ende des Jahres.
Ich wünsche Ihnen viel Spaß mit der zweiten Ausgabe unseres GPP-Newsletters und hoffe, dass wir uns auf der GPP-Tagung in Köln treffen.
Mit herzlichen Grüßen
Ihre Prof. Gesine Hansen, Vorsitzende der GPP
Gemeinsam mit dem Tagungspräsidenten, Herrn Prof. Dr. Ernst Rietschel, laden wir Sie herzlich zum GPP-Kongress vom 01. bis 03. März 2012 in Köln ein und rufen Sie zum regen Einreichen von Beiträgen auf. Die Einreichungsfrist ist der 19.12.2011.
Einige Highlights vom diesjährigen ERS-Kongress in Amsterdam zu dem Thema Tuberkulose, interstitielle Lungenerkrankungen und neue Asthmatherapeutika finden sie in diesem Newsletter kurz zusammengefasst.
Wir haben uns sehr gefreut, dass unsere neue Homepage, die wir bei dem GPP-Kongress in Graz im März 2010 online gestellt haben, großen Anklang gefunden hat. In den letzten 6 Monaten wurden hier 350.000 Zugriffe von fast 40.000 unterschiedlichen Besuchern gezählt. Für Anregungen zur Verbesserung sind wir dankbar.
In diesem Jahr wurden zwei bedeutende Preise an Mitglieder der GPP vergeben, denen wir herzlich gratulieren. Frau Professor Erika von Mutius erhielt den „Daniel Bovet Award“ beim EAACI 2011 für ihre großen Verdienste im Bereich der Therapie und Prävention von Asthma. Prof. Michael Kormann erhielt den „Marizio Vignola Award“ beim ERS 2011 für seine Arbeiten zur modifizierten messenger RNA als neues therapeutisches Konzept.
Die GPP kann dank der großzügigen Spende der Deutschen Lungenstiftung und der Klosterfrau Healthcare Group auf dem GPP Kongress in Köln erneut zwei hochdotierte Forschungspreise vergeben, die in diesem Newsletter kurz vorgestellt werden. Bewerbungsfrist ist Ende des Jahres.
Ich wünsche Ihnen viel Spaß mit der zweiten Ausgabe unseres GPP-Newsletters und hoffe, dass wir uns auf der GPP-Tagung in Köln treffen.
Mit herzlichen Grüßen
Ihre Prof. Gesine Hansen, Vorsitzende der GPP
Ausschreibung des Klosterfrau-Awards 2012
Der "Klosterfrau Research-Award for Airway Diseases in Childhood" wird in alter Tradition an Forscher verliehen, die sich mit den Grundlagen päditarsicher Lungenerkrankungen beschäftigen. Der Preis wird an eine Einzelperson oder ein Team vergeben und ist mit 30.000,00 Euro dotiert. Bewerbungsfrist ist der 16. Dezember 2011.
Highlights vom Kongress der European Respiratory Society (ERS 2011) in Amsterdam
Update zur Tuberkulose: Neues vom ERS 2011
von Folke Brinkmann, Kinderklinik der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland
Interferon Gamma Release Assays versus Tuberkulin Hauttest
Zur Diagnostik der Tuberkulose werden neben dem Tuberkulin Hauttest (TST) seit einigen Jahren Interferon-γ Release Assays (IGRAs) eingesetzt. Zwei aktuelle Metaanalysen des European Respiratory Journal (Sester et al., Eur Respir J. 2011) vergleichen beide Testmöglichkeiten bei der Diagnostik latenter und aktiver Tuberkulose: IGRAS zeigen bei immunkompetenten Kindern eine ähnliche Sensitivität wie der TST. Die Spezifität ist jedoch deutlich höher, da die IGRASs mit wenigen Ausnahmen zwischen Infektionen durch andere Mykobakterien und M. tuberculosis differenzieren. Momentan ist der TST als Screening und der IGRA zur weiteren Abklärung empfohlen. Bei Kindern < 5 Jahren oder Immunsupprimierten sollten nach Tbc-Exposition beide Tests durchgeführt werden, um die Sensitivität zu erhöhen. Aktuelle Empfehlungen zur Diagnostik der Tuberkulose in Deutschland sind in der Zeitung „Pneumologie“ zusammengefasst.
Tuberkulosescreening vor TNF alpha Antagonisten Therapie
Eine Therapie mit TNF-α Antagonisten erhöht bei latent Infizierten das Risiko an aktiver Tuberkulose zu erkranken um das bis zu 25-fache. Daher sollte vor der Therapie immer eine Tuberkulosediagnostik mit Tuberkulinhauttest und IGRA durchgeführt werden. Dabei sollte nach aktuellen Erwachsenenstudien (Belard et al., Abstract ERS 2011) berücksichtigt werden, dass bei systemischer Kortikosteroidtherapie (>0,5 mg/kgKG) der Anteil nicht auswertbarer Testergebnisse auch bei den IGRAS auf über 30% ansteigt. Bei Nachweis einer latenten Tuberkulose kann vier Wochen nach Beginn einer tuberkulostatischen Therapie die TNF-α Therapie eingeleitet werden.
Therapieresistente Tuberkulose: neue Guidelines
Tuberkuloseinfektionen mit resistenten Erregern nehmen weltweit und auch in Westeuropa zu. Aus diesem Grund wurden in diesem Jahr die Guidelines der WHO zur Therapie multiresistenter Tuberkulose aktualisiert. Für Kinder ist bei Multiresistenz eine Therapie mit vier wirksamen Therapeutika über sechs Monate, nachfolgend mit dreien über insgesamt (12)-18 Monate vorgesehen.
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Lebrikizumab: anti-Interleukin-13 als add-on-Asthma-Therapeutikum
„Late breaking research session“ beim ERS 2011
von Antje Schuster, Kinderklinik der Universität Düsseldorf, Deutschland
In der „Late breaking research session“ berichtete Dr. Jonathan Corren aus Los Angeles von der klinischen Studie mit dem monoklonalen Interleukin (IL)-13-Antikörper Lebrikizumab als add-on-Asthma-Therapeutikum (Corren et al., NEJM 2011).
IL-13 ist ein TH2-Zytokin, dem eine Schlüsselrolle in der Pathophysiologie des Asthma bronchiale zugesprochen wird. Inhalative Glucocorticosteroide (ICS) hemmen in der Regel die IL-13-Produktion. Einige Patienten mit unkontrolliertem Asthma haben jedoch trotz Therapie mit inhalativen und systemischen Corticosteroiden (CS) persistierend hohe IL-13-Spiegel im Sputum. Daher wird IL-13 auch mit CS-Resistenz in Zusammenhang gebracht. Unter anderem stimuliert IL-13 auch die Sekretion von Periostin aus bronchialen Epithelzellen, das eine Rolle in der Pathophysiologie des Remodelings beim Asthma zu spielen scheint. 219 erwachsene Asthmatiker nahmen an der randomisierten Doppelblind-Studie teil; bei allen lag ein trotz ICS-Dauertherapie unkontrolliertes Asthma vor. Zu Studienbeginn lag die durchschnittliche FEV1 bei 65% des Solls, und die durchschnittliche ICS-Tagesdosis lag bei 580 µg; 80% der Patienten erhielten auch regelmäßig LABA (langwirksame ß-Sympathomimetika). Lebrikizumab, 4-wöchentlich 250 mg s.c. verabreicht, wurde gegen Placebo getestet. Die Studiendauer betrug 24 Wochen, plus acht Wochen Nachbeobachtung. Nach 12 Wochen lag der mittlere FEV1-Anstieg in der Lebrikizumab-Gruppe 5,5 Prozentpunkte höher als in der Plazebo-Gruppe (p=0,02). Bei Subgruppenanalyse der Patienten zeigte sich, dass bei Patienten mit hohem Periostin-Serumspiegel der mittlere FEV1-Anstieg nach 12 Wochen unter Lebrikizumab 8,2 Prozentpunkte höher lag als in der Plazebo-Gruppe, bei Patienten mit niedrigem Periostin-Serumspiegel nur 1,6 Prozentpunkte. Anders als die Lungenfunktionsdaten waren die 24-Wochen-Exazerbationsraten in den beiden großen Gruppen (Lebrikizumab vs. Plazebo) statistisch nicht signifikant unterschiedlich; ein Trend zu einer geringeren Exazerbationsrate unter Lebrikizumab war jedoch zu beobachten (p=0,16), und auch dieser war in der Subgruppe mit hohem Periostin wiederum ausgeprägter, insbesondere schwere Exazerbationen traten seltener auf. Das exhalierte NO (FeNO) verringerte sich bis zur Woche 12 signifikant unter Lebrikizumab (-19%) versus Placebo (+10%), p<0,001; der FeNO-Abfall unter Lebrikizumab war in der Subgruppe mit hohem Periostin deutlich höher (-34,4%, p<0,001 i.Vgl. zu Placebo) als in der Subgruppe mit niedrigem Periostin (-4,3%, p=0,28 i. Vgl. zu Placebo).
Zusammenfassend bewirkte die add-on-Therapie mit Lebrikizumab also eine Lungenfunktionsverbesserung bei den erwachsenen Patienten mit unkontrolliertem Asthma. Diese Lungenfunktionsverbesserung war bei Patienten mit initial hohen Periostin-Serumspiegeln (als Marker für IL-13-Aktivität) ausgeprägter als bei Patienten mit niedrigen. Die Ergebnisse sprechen für eine pathophysiologisch bedeutende Rolle des IL-13 in dem untersuchten Kollektiv von Patienten, deren Asthma unter ICS-Dauertherapie nicht ausreichend kontrolliert war. Außerdem weisen die Ergebnisse wiederum auf die Heterogenität der Erkrankung hin, sowie auf die potentiell wichtige Rolle von möglicherweise für die Vorhersage eines Therapieerfolgs relevanten Biomarkern.
Interstitielle/diffuse Lungenerkrankungen im Kindesalter
Treffen der Arbeitsgruppe beim ERS 2011
von Jürgen Seidenberg, Kinderklinik des Klinikums Oldenburg, Deutschland
Das Spektrum der Diagnosen, die einer interstitiellen oder diffusen Lungenerkrankung im Kindesalter zugrunde liegen, ist viel größer als das bei Erwachsenen. Dennoch sieht das einzelne pädiatrische Zentrum immer nur wenige Fälle, so dass die Erfassung der Erkrankungen in größeren Datenbanken als sinnvolle und notwendige Maßnahme in den Mittelpunkt der Aktivitäten gestellt wird.
2004 wurde die erste größere Zusammenstellung durch die European Task Force der ERS durch Frau A. Clement (Paris) im European Respiratory Journall publiziert. Hier wurden 177 Fälle aus allen Altersklassen der Kinder vorgestellt, davon 56 Kleinkinder im Alter von unter 2 Jahren. In Frankreich wurde inzwischen die „RespiRare“ Datenbank etabliert, welche mittlerweile 204 Patienten im Kindesalter mit seltenen Lungenerkrankungen eingeschlossen hat. Ziel dieses Netzwerkes ist die Erfassung klinischer Daten und Histologien betroffener Patienten. Frau Clement schlug vor, diese Datenbank in eine europäisches Register zu integrieren, die Eingabe sei für den Nutzer kostenlos.
In den USA erfasst die Datenbank „chILD foundation“, überwiegend ILD bei Patienten im Alter von unter zwei Jahren, wie Robin Deterding berichtete. Eine Teilnahme an einer zentralen Datenerfassung kostet das jeweilige Zentrum jährlich 1000 Dollar. Ca. 200 Patienten aus Denver sind bereits eingeschlossen, einschließlich Diagnostik und durchgeführter Behandlung. Ein nationaler Reviewprozess ist vorgesehen. Angelehnt an diese Datenbank wurden neue ICD-Schlüssel für seltene pädiatrsiche Lungenerkrankungen erarbeitet. Für die nächste ATS Tagung 2013 ist ein Postgraduate Workshop über chILD geplant.
In Europa gibt es 2 Patientenorganisationen für interstitelle Lungenerkrankungen. Die chILD Foundation in England und eine ähnliche Organisation in Spanien. Dort soll im Jahr 2012 das „Year of rare lung diseases“ zu mehr Aufmerksamkeit, Informationsaustausch und Spendenaquise für die Erfassung und Behandlung dieser Erkrankungen führen. Die spanischen Kollegen appellierten ebenfalls für den Aufbau eines gemeinsamen europäischen Registers.
Prof. Matthias Griese aus München stellte im Rahmen des ERS 2011 das deutsche Kinderlungenregister vor, welches nun Teil des vom BMFT geförderten GOLDnet ist, das auch die Daten von Erwachsenen mit ILD erfasst. Im Gegensatz zu den oben genannten Datenbanken ist dem Kinderlungenregister auch eine Biobank angeschlossen, in der alle bronchoalveolären Lavagen zur Surfactantanalytik, histologischen Schnitte, Material für molekulargenetische Untersuchungen und Bildgebungen zentral gesammelt und ausgewertet werden. Zugleich soll auch ein Expertengremium den Zuweisern Hilfestellung in Differentialdiagnostik und Therapie anbieten. Gemeinsame Studien zur Therapie sind angestrebt. Ein Antrag an die EU (FP7) zur Gewinnung weiterer finanzieller Unterstützung und Ausbau dieses Systems für alle europäischen Staaten und darüber hinaus ist unterwegs.
Anmerkung
Prof. Griese lädt alle Ärzte dazu ein, Kinder und Jugendliche mit ILD an www.kinderlungenregister.de zu melden und dort selbst weiterzuführen. Ein Online Zugriff besteht jederzeit, molekulargenetische Untersuchungen können bei aktiver Teilnahme an Register/Biobank für die Hälfte des normalen Preises erhalten werden. Der Aufbau einer Elternorganisation auch in Deutschland ist dringend erforderlich; behandelnde Ärzte werden gebeten, geeignete und engagierte Patienteneltern an Prof. Griese, LMU, München oder Herrn Dr. Schwerk, MHH, Hannover weiterzuleiten (Matthias.Griese@med.uni-muenchen.de oder Schwerk.Nicolaus@mh-hannover.de).
von Folke Brinkmann, Kinderklinik der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland
Interferon Gamma Release Assays versus Tuberkulin Hauttest
Zur Diagnostik der Tuberkulose werden neben dem Tuberkulin Hauttest (TST) seit einigen Jahren Interferon-γ Release Assays (IGRAs) eingesetzt. Zwei aktuelle Metaanalysen des European Respiratory Journal (Sester et al., Eur Respir J. 2011) vergleichen beide Testmöglichkeiten bei der Diagnostik latenter und aktiver Tuberkulose: IGRAS zeigen bei immunkompetenten Kindern eine ähnliche Sensitivität wie der TST. Die Spezifität ist jedoch deutlich höher, da die IGRASs mit wenigen Ausnahmen zwischen Infektionen durch andere Mykobakterien und M. tuberculosis differenzieren. Momentan ist der TST als Screening und der IGRA zur weiteren Abklärung empfohlen. Bei Kindern < 5 Jahren oder Immunsupprimierten sollten nach Tbc-Exposition beide Tests durchgeführt werden, um die Sensitivität zu erhöhen. Aktuelle Empfehlungen zur Diagnostik der Tuberkulose in Deutschland sind in der Zeitung „Pneumologie“ zusammengefasst.
Tuberkulosescreening vor TNF alpha Antagonisten Therapie
Eine Therapie mit TNF-α Antagonisten erhöht bei latent Infizierten das Risiko an aktiver Tuberkulose zu erkranken um das bis zu 25-fache. Daher sollte vor der Therapie immer eine Tuberkulosediagnostik mit Tuberkulinhauttest und IGRA durchgeführt werden. Dabei sollte nach aktuellen Erwachsenenstudien (Belard et al., Abstract ERS 2011) berücksichtigt werden, dass bei systemischer Kortikosteroidtherapie (>0,5 mg/kgKG) der Anteil nicht auswertbarer Testergebnisse auch bei den IGRAS auf über 30% ansteigt. Bei Nachweis einer latenten Tuberkulose kann vier Wochen nach Beginn einer tuberkulostatischen Therapie die TNF-α Therapie eingeleitet werden.
Therapieresistente Tuberkulose: neue Guidelines
Tuberkuloseinfektionen mit resistenten Erregern nehmen weltweit und auch in Westeuropa zu. Aus diesem Grund wurden in diesem Jahr die Guidelines der WHO zur Therapie multiresistenter Tuberkulose aktualisiert. Für Kinder ist bei Multiresistenz eine Therapie mit vier wirksamen Therapeutika über sechs Monate, nachfolgend mit dreien über insgesamt (12)-18 Monate vorgesehen.
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Lebrikizumab: anti-Interleukin-13 als add-on-Asthma-Therapeutikum
„Late breaking research session“ beim ERS 2011
von Antje Schuster, Kinderklinik der Universität Düsseldorf, Deutschland
In der „Late breaking research session“ berichtete Dr. Jonathan Corren aus Los Angeles von der klinischen Studie mit dem monoklonalen Interleukin (IL)-13-Antikörper Lebrikizumab als add-on-Asthma-Therapeutikum (Corren et al., NEJM 2011).
IL-13 ist ein TH2-Zytokin, dem eine Schlüsselrolle in der Pathophysiologie des Asthma bronchiale zugesprochen wird. Inhalative Glucocorticosteroide (ICS) hemmen in der Regel die IL-13-Produktion. Einige Patienten mit unkontrolliertem Asthma haben jedoch trotz Therapie mit inhalativen und systemischen Corticosteroiden (CS) persistierend hohe IL-13-Spiegel im Sputum. Daher wird IL-13 auch mit CS-Resistenz in Zusammenhang gebracht. Unter anderem stimuliert IL-13 auch die Sekretion von Periostin aus bronchialen Epithelzellen, das eine Rolle in der Pathophysiologie des Remodelings beim Asthma zu spielen scheint. 219 erwachsene Asthmatiker nahmen an der randomisierten Doppelblind-Studie teil; bei allen lag ein trotz ICS-Dauertherapie unkontrolliertes Asthma vor. Zu Studienbeginn lag die durchschnittliche FEV1 bei 65% des Solls, und die durchschnittliche ICS-Tagesdosis lag bei 580 µg; 80% der Patienten erhielten auch regelmäßig LABA (langwirksame ß-Sympathomimetika). Lebrikizumab, 4-wöchentlich 250 mg s.c. verabreicht, wurde gegen Placebo getestet. Die Studiendauer betrug 24 Wochen, plus acht Wochen Nachbeobachtung. Nach 12 Wochen lag der mittlere FEV1-Anstieg in der Lebrikizumab-Gruppe 5,5 Prozentpunkte höher als in der Plazebo-Gruppe (p=0,02). Bei Subgruppenanalyse der Patienten zeigte sich, dass bei Patienten mit hohem Periostin-Serumspiegel der mittlere FEV1-Anstieg nach 12 Wochen unter Lebrikizumab 8,2 Prozentpunkte höher lag als in der Plazebo-Gruppe, bei Patienten mit niedrigem Periostin-Serumspiegel nur 1,6 Prozentpunkte. Anders als die Lungenfunktionsdaten waren die 24-Wochen-Exazerbationsraten in den beiden großen Gruppen (Lebrikizumab vs. Plazebo) statistisch nicht signifikant unterschiedlich; ein Trend zu einer geringeren Exazerbationsrate unter Lebrikizumab war jedoch zu beobachten (p=0,16), und auch dieser war in der Subgruppe mit hohem Periostin wiederum ausgeprägter, insbesondere schwere Exazerbationen traten seltener auf. Das exhalierte NO (FeNO) verringerte sich bis zur Woche 12 signifikant unter Lebrikizumab (-19%) versus Placebo (+10%), p<0,001; der FeNO-Abfall unter Lebrikizumab war in der Subgruppe mit hohem Periostin deutlich höher (-34,4%, p<0,001 i.Vgl. zu Placebo) als in der Subgruppe mit niedrigem Periostin (-4,3%, p=0,28 i. Vgl. zu Placebo).
Zusammenfassend bewirkte die add-on-Therapie mit Lebrikizumab also eine Lungenfunktionsverbesserung bei den erwachsenen Patienten mit unkontrolliertem Asthma. Diese Lungenfunktionsverbesserung war bei Patienten mit initial hohen Periostin-Serumspiegeln (als Marker für IL-13-Aktivität) ausgeprägter als bei Patienten mit niedrigen. Die Ergebnisse sprechen für eine pathophysiologisch bedeutende Rolle des IL-13 in dem untersuchten Kollektiv von Patienten, deren Asthma unter ICS-Dauertherapie nicht ausreichend kontrolliert war. Außerdem weisen die Ergebnisse wiederum auf die Heterogenität der Erkrankung hin, sowie auf die potentiell wichtige Rolle von möglicherweise für die Vorhersage eines Therapieerfolgs relevanten Biomarkern.
Interstitielle/diffuse Lungenerkrankungen im Kindesalter
Treffen der Arbeitsgruppe beim ERS 2011
von Jürgen Seidenberg, Kinderklinik des Klinikums Oldenburg, Deutschland
Das Spektrum der Diagnosen, die einer interstitiellen oder diffusen Lungenerkrankung im Kindesalter zugrunde liegen, ist viel größer als das bei Erwachsenen. Dennoch sieht das einzelne pädiatrische Zentrum immer nur wenige Fälle, so dass die Erfassung der Erkrankungen in größeren Datenbanken als sinnvolle und notwendige Maßnahme in den Mittelpunkt der Aktivitäten gestellt wird.
2004 wurde die erste größere Zusammenstellung durch die European Task Force der ERS durch Frau A. Clement (Paris) im European Respiratory Journall publiziert. Hier wurden 177 Fälle aus allen Altersklassen der Kinder vorgestellt, davon 56 Kleinkinder im Alter von unter 2 Jahren. In Frankreich wurde inzwischen die „RespiRare“ Datenbank etabliert, welche mittlerweile 204 Patienten im Kindesalter mit seltenen Lungenerkrankungen eingeschlossen hat. Ziel dieses Netzwerkes ist die Erfassung klinischer Daten und Histologien betroffener Patienten. Frau Clement schlug vor, diese Datenbank in eine europäisches Register zu integrieren, die Eingabe sei für den Nutzer kostenlos.
In den USA erfasst die Datenbank „chILD foundation“, überwiegend ILD bei Patienten im Alter von unter zwei Jahren, wie Robin Deterding berichtete. Eine Teilnahme an einer zentralen Datenerfassung kostet das jeweilige Zentrum jährlich 1000 Dollar. Ca. 200 Patienten aus Denver sind bereits eingeschlossen, einschließlich Diagnostik und durchgeführter Behandlung. Ein nationaler Reviewprozess ist vorgesehen. Angelehnt an diese Datenbank wurden neue ICD-Schlüssel für seltene pädiatrsiche Lungenerkrankungen erarbeitet. Für die nächste ATS Tagung 2013 ist ein Postgraduate Workshop über chILD geplant.
In Europa gibt es 2 Patientenorganisationen für interstitelle Lungenerkrankungen. Die chILD Foundation in England und eine ähnliche Organisation in Spanien. Dort soll im Jahr 2012 das „Year of rare lung diseases“ zu mehr Aufmerksamkeit, Informationsaustausch und Spendenaquise für die Erfassung und Behandlung dieser Erkrankungen führen. Die spanischen Kollegen appellierten ebenfalls für den Aufbau eines gemeinsamen europäischen Registers.
Prof. Matthias Griese aus München stellte im Rahmen des ERS 2011 das deutsche Kinderlungenregister vor, welches nun Teil des vom BMFT geförderten GOLDnet ist, das auch die Daten von Erwachsenen mit ILD erfasst. Im Gegensatz zu den oben genannten Datenbanken ist dem Kinderlungenregister auch eine Biobank angeschlossen, in der alle bronchoalveolären Lavagen zur Surfactantanalytik, histologischen Schnitte, Material für molekulargenetische Untersuchungen und Bildgebungen zentral gesammelt und ausgewertet werden. Zugleich soll auch ein Expertengremium den Zuweisern Hilfestellung in Differentialdiagnostik und Therapie anbieten. Gemeinsame Studien zur Therapie sind angestrebt. Ein Antrag an die EU (FP7) zur Gewinnung weiterer finanzieller Unterstützung und Ausbau dieses Systems für alle europäischen Staaten und darüber hinaus ist unterwegs.
Anmerkung
Prof. Griese lädt alle Ärzte dazu ein, Kinder und Jugendliche mit ILD an www.kinderlungenregister.de zu melden und dort selbst weiterzuführen. Ein Online Zugriff besteht jederzeit, molekulargenetische Untersuchungen können bei aktiver Teilnahme an Register/Biobank für die Hälfte des normalen Preises erhalten werden. Der Aufbau einer Elternorganisation auch in Deutschland ist dringend erforderlich; behandelnde Ärzte werden gebeten, geeignete und engagierte Patienteneltern an Prof. Griese, LMU, München oder Herrn Dr. Schwerk, MHH, Hannover weiterzuleiten (Matthias.Griese@med.uni-muenchen.de oder Schwerk.Nicolaus@mh-hannover.de).
GPP-Mitglieder erhalten wichtige internationale Preise
Erika von Mutius erhält den Daniel Bovet Award beim EAACI 2011
Große Verdienste in Bereich Therapie und Prävention von Asthma
von Gesine Hansen, Kinderklinik der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland
Auf dem diesjährigen EAACI-Kongress in Istanbul nahm Frau Professor Erika von Mutius den Daniel Bovet Award entgegen. Der Preis ehrt ihre Verdienste auf dem Gebiet der Behandlung und Prävention des Asthma bronchiale. Professor von Mutius ist Wissenschaftlerin und Kinderärztin an der LMU München und forscht seit den achtziger Jahren zum Einfluss von Umwelt- und genetischen Faktoren auf die Allergieentstehung.
Ihre Studien zu Heuschnupfen, Asthma und Allergien bei Bauernhof- und Stadtkindern haben entscheidend zum bisherigen Verständnis der Entstehung von Atopie beigetragen. In ihrer intensiven und äußerst erfolgreichen wissenschaftlichen Arbeit hat sie mehr als 250 Fachartikel veröffentlicht. Durch ihre Forschung ist sie ihrem Traum – der Entschlüsselung von der Asthmaentstehung und einer effektiven Prävention – deutlich näher gekommen. Frau von Mutius hat die internationale allergologische Forschung maßgeblich geprägt.
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Michael Kormann erhält den Maurizio Vignola Award beim ERS 2011
Modifizierte messenger RNA als neues therapeutisches Konzept
von Gesine Hansen, Kinderklinik der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland.
Professor Michael Kormann erhielt den ERS Maurizio Vignola Award 2011 für seine Arbeit zu mRNA als therapeutisches Konzept bei Sufactant Protein B-Defizienz (Kormann et al. Nature Biotech. 2011).
Kormann et al. gelang es durch gezielte Modifikation der Surfactant-mRNA deren Stabilttät deutlich zu erhöhen und gleichzeitig ihre Immunogenität zu senken. Die Verabreichung solch modifizierter Surfactant- mRNA führte in einem murinen Modell für SP-B Defizienz zu therapeutisch ausreichender SP-B Expression und verlängertem Überleben der Mäuse bei der sonst rapide tödlich verlaufenden Erkrankung.
Die in der Zeitschrift "Nature Biotechnology" veröffentlichte Arbeit zeigt das Potential der Transkripttherapie für die Behandlung schwerer hereditärer Lungenerkrankungen, für die bis jetzt nur sehr eingeschränkte Therapiemöglichkeiten gibt.
Große Verdienste in Bereich Therapie und Prävention von Asthma
von Gesine Hansen, Kinderklinik der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland
Auf dem diesjährigen EAACI-Kongress in Istanbul nahm Frau Professor Erika von Mutius den Daniel Bovet Award entgegen. Der Preis ehrt ihre Verdienste auf dem Gebiet der Behandlung und Prävention des Asthma bronchiale. Professor von Mutius ist Wissenschaftlerin und Kinderärztin an der LMU München und forscht seit den achtziger Jahren zum Einfluss von Umwelt- und genetischen Faktoren auf die Allergieentstehung.
Ihre Studien zu Heuschnupfen, Asthma und Allergien bei Bauernhof- und Stadtkindern haben entscheidend zum bisherigen Verständnis der Entstehung von Atopie beigetragen. In ihrer intensiven und äußerst erfolgreichen wissenschaftlichen Arbeit hat sie mehr als 250 Fachartikel veröffentlicht. Durch ihre Forschung ist sie ihrem Traum – der Entschlüsselung von der Asthmaentstehung und einer effektiven Prävention – deutlich näher gekommen. Frau von Mutius hat die internationale allergologische Forschung maßgeblich geprägt.
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Michael Kormann erhält den Maurizio Vignola Award beim ERS 2011
Modifizierte messenger RNA als neues therapeutisches Konzept
von Gesine Hansen, Kinderklinik der Medizinischen Hochschule Hannover, Deutschland.
Professor Michael Kormann erhielt den ERS Maurizio Vignola Award 2011 für seine Arbeit zu mRNA als therapeutisches Konzept bei Sufactant Protein B-Defizienz (Kormann et al. Nature Biotech. 2011).
Kormann et al. gelang es durch gezielte Modifikation der Surfactant-mRNA deren Stabilttät deutlich zu erhöhen und gleichzeitig ihre Immunogenität zu senken. Die Verabreichung solch modifizierter Surfactant- mRNA führte in einem murinen Modell für SP-B Defizienz zu therapeutisch ausreichender SP-B Expression und verlängertem Überleben der Mäuse bei der sonst rapide tödlich verlaufenden Erkrankung.
Die in der Zeitschrift "Nature Biotechnology" veröffentlichte Arbeit zeigt das Potential der Transkripttherapie für die Behandlung schwerer hereditärer Lungenerkrankungen, für die bis jetzt nur sehr eingeschränkte Therapiemöglichkeiten gibt.